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103745-39-7 / 法舒地尔能让ALS症状得到显著改善!

一项发表在《神经科学前沿》杂志上的研究试验成果显示,三名接受同情使用药物的患者,在接受日本用于治疗中风患者的法舒地尔后得到良好的改善,证实可以预防ALS患者的疾病恶化。但是,这作用只是短暂的,当在停止用药几个月后,所有三名患者的日常活动能力和肌肉功能重新下降。

法舒地尔能让ALS症状得到显著改善!

Fasudil是Rho激酶(ROCK)蛋白的抑制剂,被批准用于缓解中风病人,一种称为蛛网膜下腔出血的人脑血管收缩问题。但是对神经退行性疾病的动物研究表明,它还可以预防神经细胞死亡,促进神经元再生和调节小胶质细胞(大脑的免疫细胞)保护性功能。

在ALS的临床前动物模型中,法舒地尔(Fasudil)显著提高了存活率,并改善了运动功能以及神经和肌肉细胞之间连接的再生。研究人员解释说:“鉴于法舒地尔在ALS的临床前动物模型中取得了可喜的结果,并且在其他适应症方面具有众所周知的安全性,因此旧药新用,让它为ALS疾病缓解疗法的极佳药物。

法舒地尔能让ALS症状得到显著改善!

在对三名ALS患者进行同情性用药,这三位患者分别为66岁男性和62岁和68岁的两名女性,尽管他们都使用利鲁唑进行了治疗,但均出现症状恶化。一名患者的ALS功能评定量表修订(ALSFRS-R)评分从上个月的41点下降至38点。

所有患者均接受30毫克剂量(日本批准的最高剂量)的法舒地尔治疗,连续20天每天两次的静脉注射。对法舒地尔的输注耐受良好,没有人出现不良副作用,甚至没有血压下降(法舒地尔的常见副作用)。在治疗的四个星期中,所有患者的ALSFRS-R得分均保持稳定,男性患者更能看到,其肺功能得到显著改善,从26%增至62%。

尽管取得了令人鼓舞的结果,但当停止用药后,病情也会重新开始持续严重恶化。但是,法舒地尔还是会产生短暂的积极减缓作用。

该试验目前正在德国,法国和瑞士的16个地点进行第2a期临床试验招募工作,计划使用两种不同剂量的法舒地尔(30mg和60mg)与安慰剂进行对比,以确认法舒地尔在ALS患者中的益处。