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127-07-1 / 羟基脲能否作为镰状细胞贫血儿童的替代疗法

对于经颅多普勒(TCD)高血流速的镰状细胞贫血症儿童,定期输血可有效防止原发性脑卒中,但须无限期进行下去。而羟基脲素治疗该类患者的疗效尚未明确。最近,发表于《The Lancet》杂志上的TWiTCH研究旨在比较羟基脲与常规输血的疗效差异。

羟基脲能否作为镰状细胞贫血儿童的替代疗法

该多中心、开放性、非劣效性随机3期试验共纳入121名TCD流速异常(≥200 cm/s)的镰状细胞贫血儿童(年龄4–16岁),并且这些患者无严重血管病变。研究人员按照1:1将患者随机分配至标准输血组(标准组;n=61)和羟基脲组(替代组;n=60)。相关因素如年龄和TCD血流速度均平衡。标准组的患者每月继续接受输血治疗至维持30%或更低的镰状细胞血红蛋白,而替代组的患者开始口服羟基脲20 mg/kg/d,逐渐增大至每名患者的最大耐受量。治疗周期持续24个月。主要研究终点是24个月TCD血液流速。对意向治疗人群进行了初步分析,对所有接受至少1个剂量指定方案治疗的患者的安全性进行了评估。

结果显示,标准组与替代组的最终TCD速度分别为143 cm/s和138 cm/s,4.54(0·10–8·98)的差异。该研究中诊断出29个新神经学病变,虽然无中风发生,但出现了3例短暂性脑缺血。MRI和MRA显示,两组均无脑梗死发生,但标准组中出现1例血管病变加重。替代组被报道9名(15%)患者发生了29个严重不良反应,而标准组中6名(10%)患者发生了10个严重不良反应。两组中最常见的不良反应是血管闭塞性疼痛(羟基脲组:5名患者发生了11个不良反应;标准组:1名患者发生了3个不良反应)。

该研究表明,对于接受至少1年的输血治疗、TCD血流速度异常且无严重血管病变的镰状细胞贫血儿童,羟基脲治疗可替代常规输血来维持TCD血流速度,并且可预防中风的发生。